Vad skiljer Jinsais kortverkande från långverkande tillväxthormon? För närvarande omfattar tillväxthormonbehandlingar för kortväxthet i Kina pulver- och lösningsformuleringar, som alla kräver daglig administrering – närmare bestämt injektioner före sänggåendet. För barn med kortväxthet relaterad till tillväxthormonbrist måste behandlingen fortsätta tills längden närmar sig vuxenhöjd och epifysförslutningen inträffar. Detta utgör verkligen en långvarig och utmanande terapeutisk resa för dessa unga patienter.Vissa barn är rädda för injektioner och kan vägra att ta dem, vilket ibland leder till uteblivna doser, vilket oundvikligen påverkar behandlingens effektivitet.
Införandet av långverkande tillväxthormon är välkomna nyheter för både läkare och patienter. Det administreras bara en gång i veckan, och kliniska observationer bekräftar att dess effektivitet motsvarar den dagliga injektionerna.Hittills har inga signifikanta biverkningar rapporterats. Denna utveckling minskar bördan av dagliga injektioner för patienterna och erbjuder betydande bekvämlighet för dem som går på internatskola – en injektion per vecka i hemmet är en stor fördel. En av mina patienter registrerar sig för närvarande för denna behandling, efter att ha uttryckt under en nyligen genomförd konsultation att dagliga injektioner helt enkelt var outhärdliga. Jag informerade honom om att den långverkande formuleringen snart skulle finnas tillgänglig och att han skulle meddelas när den kunde dispenseras.Detta är uppenbarligen en välkommen utveckling för föräldrarna och fördelaktigt för patienten.
Vad skiljer Jinsais kortverkande från långverkande tillväxthormon? Vi deltog i kliniska prövningar i fas II och III för Jinsai Pharmaceuticals långverkande PEGylerade vattenbaserade formulering, som omfattade cirka hundra patienter.Under dessa prövningar observerade vi att patienterna i allmänhet tyckte att den långverkande formuleringen var lättare att tolerera och hade bättre följsamhet, eftersom den endast kräver en injektion per vecka. Däremot kräver den kortverkande versionen injektioner varje natt, vilket kan vara påfrestande för barn. Den långverkande formuleringen erbjuder alltså uppenbarligen större bekvämlighet.Dessutom observerade vi att för vissa barn med brister visade den långverkande formuleringen i en dos på 0,2 mg per kilogram kroppsvikt överlägsen effekt jämfört med konventionella kortverkande formuleringar. Detta är de två viktigaste observationerna jag gjorde under de kliniska prövningarna. Följaktligen anser jag att den långverkande formuleringen överträffar den kortverkande formuleringen både när det gäller bekvämlighet och effekt.Tillväxthormon är visserligen ett utmärkt läkemedel, men dess unika administreringsmetod kräver dagliga injektioner. Dessa dagliga injektioner är påfrestande för barn, särskilt yngre barn som har svårt att följa behandlingsschemat. Det tar också mycket tid för föräldrarna att administrera läkemedlet dagligen. Denna situation gör det svårt för patienterna att acceptera behandlingen och för föräldrarna att följa behandlingsschemat. Följaktligen är antalet barn som får formell långvarig behandling fortfarande otillräckligt, vilket påverkar effekten av långvarig behandling.
Långtidsuppföljningsstudier av barn som får kortverkande tillväxthormon visar att cirka 23 % missar tre eller fler injektioner per månad. Under en tvåårig behandlingsperiod missar ungefär 10–15 % av barnen 50 % av sina ordinerade doser.och 50 % av barnen följde inte läkarens ordination strikt. Detta indikerar att efterlevnaden av kortverkande tillväxthormonbehandling är suboptimal och behöver förbättras.
Vad skiljer Jinsais kortverkande tillväxthormon från långverkande tillväxthormon? Lanseringen av långverkande tillväxthormon är ett betydande framsteg och en milstolpe inom tillväxthormonbehandling, vilket är en välsignelse för många barn. Det gör det möjligt för många barn att minska injektionsfrekvensen och därmed sammanhängande obehag, samtidigt som det lindrar föräldrarnas börda. Dessutom kan nu internatelever som tidigare missade behandlingsmöjligheter på grund av besväret med injektioner dra nytta av behandlingen.Med tillgången till långverkande formuleringar kan dessa barn nu få behandling. Dessutom tolererar yngre patienter långverkande tillväxthormon väl, vilket innebär att införandet av denna långverkande lösning utan tvekan kommer att göra det möjligt för fler barn med kortväxthet att få tillgång till behandling och uppfylla sina önskemål om att bli längre.