Kaj loči kratko delujoči rastni hormon Jinsai od dolgodelujočega? Trenutno zdravljenja z rastnim hormonom za nizko postavo na Kitajskem vključujejo praškaste in raztopine, ki jih je treba jemati vsak dan, natančneje, injekcije pred spanjem. Pri otrocih z nizko postavo, povezano s pomanjkanjem rastnega hormona, je treba zdravljenje nadaljevati, dokler višina ne doseže višine odraslega človeka in se epifize ne zaprejo. To za te mlade paciente dejansko pomeni dolgotrajno in zahtevno terapevtsko pot.Nekateri otroci se bojijo injekcij in jih lahko zavrnejo, občasno pa tudi izpustijo odmerke, kar neizogibno vpliva na učinkovitost zdravljenja.
Uvedba dolgodelujočega rastnega hormona je dobrodošla novica tako za zdravnike kot za paciente. Daje se le enkrat tedensko, klinične opazovalne študije pa potrjujejo, da je njegova učinkovitost enaka učinkovitosti dnevnih injekcij.Do danes ni bilo poročil o pomembnih stranskih učinkih. Ta razvoj lajša breme dnevnih injekcij za paciente in ponuja precejšnjo udobnost za tiste, ki obiskujejo internate – tedenska injekcija doma predstavlja znatno korist. Eden od mojih pacientov se trenutno prijavlja za to zdravljenje, saj je med nedavnim posvetom izrazil, da dnevne injekcije preprosto ne more prenašati. Obvestil sem ga, da bo kmalu na voljo dolgodelujoča formulacija in da bo obveščen, ko bo na voljo.To je očitno dobrodošel razvoj za starše in koristno za pacienta.
Kaj loči kratko delujoči od dolgodelujočega rastnega hormona Jinsai? Sodelovali smo v kliničnih preskušanjih faze II in III za dolgodelujočo PEGilirano vodno formulacijo Jinsai Pharmaceutical, v katerih je sodelovalo približno sto pacientov.Med temi preskušanji smo opazili, da so bolniki na splošno lažje prenašali dolgodelujočo formulacijo in jo bolje upoštevali, saj je potrebna le ena injekcija na teden. Nasprotno pa kratkodelujoča različica zahteva nočne injekcije, kar je za otroke lahko stresno. Zato dolgodelujoča formulacija očitno ponuja večjo udobnost.Poleg tega smo opazili, da je pri nekaterih otrocih s pomanjkanjem dolgodelujoča formulacija v odmerku 0,2 mg na kilogram telesne teže pokazala večjo učinkovitost v primerjavi s standardnimi kratkodelujočimi formulacijami. To sta dve ključni ugotovitvi, ki sem ju naredil med kliničnimi preskušanji. Zato menim, da dolgodelujoča formulacija presega kratkodelujočo formulacijo tako v udobju kot v učinkovitosti.Rastni hormon je sicer odlično zdravilo, vendar njegov edinstven način dajanja zahteva dnevne injekcije. Te dnevne injekcije so za otroke stresne, zlasti za mlajše, ki imajo težave pri upoštevanju režima. Zaradi dnevne potrebe po zdravilu to zahteva tudi veliko časa od staršev. Zaradi te situacije je za paciente težko sprejeti zdravljenje, staršem pa težko ohraniti doslednost. Posledično ostaja število otrok, ki se zdravijo z uradnim dolgotrajnim zdravljenjem, nezadostno, kar vpliva na učinkovitost podaljšanega zdravljenja.
Dolgoročne študije spremljanja otrok, ki prejemajo kratko delujoči rastni hormon, kažejo, da približno 23 % otrok izpusti tri ali več injekcij na mesec. V dveh letih zdravljenja približno 10–15 % otrok izpusti 50 % predpisanih odmerkov.in 50 % otrok ni strogo upoštevalo zdravnikovega recepta. To kaže, da je skladnost s kratko delujočim zdravljenjem z rastnim hormonom podoptimalna in jo je treba izboljšati.
Kaj loči kratko delujoči rastni hormon Jinsai od dolgodelujočega? Pojav dolgodelujočega rastnega hormona predstavlja pomemben korak naprej in mejnik v terapiji z rastnim hormonom, ki je blagoslov za mnoge otroke. Omogoča številnim otrokom, da zmanjšajo pogostost injekcij in s tem povezano nelagodje, hkrati pa olajša breme staršev. Poleg tega lahko zdaj koristi uživajo tudi učenci internatov, ki so prej zamudili priložnosti za zdravljenje zaradi neprijetnosti injekcij.Z razpoložljivostjo dolgodelujočih formulacij lahko ti otroci zdaj prejemajo zdravljenje. Poleg tega mlajši pacienti dobro prenašajo dolgodelujoči rastni hormon, kar pomeni, da bo uvedba te dolgodelujoče rešitve nedvomno omogočila več otrokom z nizko postavo dostop do zdravljenja in izpolnila njihove želje po višji postavi.