Čo odlišuje krátkodobo pôsobiaci rastový hormón spoločnosti Jinsai od dlhodobo pôsobiaceho rastového hormónu? V súčasnosti liečba rastovým hormónom pri nízkej postave v Číne zahŕňa práškové a roztokové formy, ktoré si vyžadujú denné podávanie, konkrétne injekcie pred spaním. U detí s nízkej postavou súvisiacej s deficitom rastového hormónu musí liečba pokračovať, kým výška nedosiahne dospelú postavu a nedôjde k uzavretiu epifýz, čo z nej robí zdĺhavú a náročnú terapeutickú cestu.Niektoré deti sa boja injekcií a môžu ich odmietať, čo môže viesť k vynechaniu dávok, čo nevyhnutne ovplyvňuje účinnosť liečby.
Zavedenie dlhodobo pôsobiaceho rastového hormónu je vítanou správou pre lekárov aj pacientov. Podáva sa len raz týždenne a klinické pozorovania potvrdzujú, že jeho účinnosť zodpovedá účinnosti denných injekcií.K dnešnému dňu neboli hlásené žiadne významné vedľajšie účinky. Tento vývoj zmierňuje bremeno denných injekcií pre pacientov a ponúka značné pohodlie pre tých, ktorí navštevujú internátne školy – týždenná injekcia doma predstavuje podstatný prínos. Jeden z mojich pacientov sa momentálne registruje na túto liečbu, keďže počas nedávnej konzultácie vyjadril, že denné injekcie sú pre neho jednoducho neúnosné. Informoval som ho, že dlhodobo pôsobiaca formulácia bude čoskoro k dispozícii a že bude informovaný, keď bude možné ju predpísať.Pre rodičov je to jednoznačne vítaný vývoj a pre pacienta prospešný.
Čím sa líši krátkodobo pôsobiaci rastový hormón od dlhodobo pôsobiaceho rastového hormónu spoločnosti Jinsai? Zúčastnili sme sa klinických štúdií fázy II a III pre dlhodobo pôsobiacu PEGylovanú vodnú formulu spoločnosti Jinsai Pharmaceutical, do ktorých bolo zapojených približne sto pacientov.Počas týchto štúdií sme pozorovali, že pacienti vo všeobecnosti lepšie znášali dlhodobo pôsobiacu formulu a lepšie dodržiavali liečbu. Je to preto, že vyžaduje len jednu injekciu týždenne, zatiaľ čo krátkodobo pôsobiaca verzia vyžaduje nočné injekcie, čo môže byť pre deti stresujúce. Dlhodobo pôsobiaca formula teda jednoznačne ponúka väčšie pohodlie.Okrem toho sme zistili, že u niektorých detí s deficitom preukázala dlhodobo pôsobiaca formulácia v dávke 0,2 mg na kilogram telesnej hmotnosti vyššiu účinnosť v porovnaní so štandardnými krátkodobo pôsobiacimi formuláciami. Toto sú dve kľúčové zistenia, ktoré som urobil počas klinických štúdií. V dôsledku toho sa domnievam, že dlhodobo pôsobiaca formulácia prekonáva krátkodobo pôsobiacu formuláciu ako z hľadiska pohodlia, tak aj účinnosti.Rastový hormón je skutočne vynikajúci liek, ale jeho jedinečný spôsob podávania si vyžaduje denné injekcie. Tieto denné injekcie sú pre deti stresujúce, najmä pre tie mladšie, ktorým je ťažké dodržiavať režim. Okrem toho si vyžadujú značné množstvo času rodičov, pretože liek sa musí podávať každý deň. Táto situácia preto sťažuje pacientom prijatie liečby a rodičom dodržiavanie konzistentnosti. V dôsledku toho je počet detí, ktoré podstupujú formálnu dlhodobú liečbu, stále nedostatočný, čo má vplyv na účinnosť dlhodobej terapie.
Dlhodobé sledovacie štúdie detí, ktoré dostávajú krátkodobo pôsobiaci rastový hormón, ukazujú, že približne 23 % z nich vynechá tri alebo viac injekcií za mesiac. Počas dvojročného obdobia liečby približne 10 – 15 % detí vynechá 50 % predpísaných dávok.a 50 % detí sa prísne nedržalo režimu predpísaného lekárom. To naznačuje, že dodržiavanie krátkodobej liečby rastovým hormónom nie je optimálne a vyžaduje zlepšenie.
Čo odlišuje krátkodobo pôsobiaci rastový hormón Jinsai od dlhodobo pôsobiaceho rastového hormónu? Príchod dlhodobo pôsobiaceho rastového hormónu predstavuje ďalší skok vpred a významný míľnik v liečbe rastovým hormónom, ktorý prináša úľavu mnohým deťom. Umožňuje mnohým deťom znížiť frekvenciu injekcií a s tým spojené nepohodlie a zároveň zmierňuje záťaž rodičov. Okrem toho môžu teraz túto liečbu využívať aj žiaci internátnych škôl, ktorí predtým zmeškali liečbu kvôli nepohodlnosti injekcií.Vďaka dostupnosti dlhodobo pôsobiacich prípravkov môžu tieto deti teraz podstúpiť liečbu. Navyše, mladší pacienti dobre znášajú dlhodobo pôsobiaci rastový hormón, čo znamená, že zavedenie tohto dlhodobo pôsobiaceho roztoku nepochybne umožní väčšiemu počtu detí s nízkou postavou prístup k liečbe, čím sa splnia ich túžby po zvýšení výšky.