金賽成長ホルモンの短時間作用型と長時間作用型の違いは？現在、国内で低身長治療に使用される成長ホルモンには粉末剤と水剤がありますが、いずれも毎日投与が必要で、つまり毎晩就寝前に注射を打つ必要があります。成長ホルモン欠乏による低身長の子供の場合、成人の身長に近づき骨端線が閉鎖するまで投与を継続する必要があり、確かにこれらの子供たちにとっては長く苦しい治療過程となります。注射を恐れて嫌がる子どももおり、投与を怠るケースも見られます。これは治療効果に少なからず影響を及ぼします。
長効型成長ホルモンの登場は、医師と患者双方にとって喜ばしいことです。週1回の投与で済み、臨床観察では現行の毎日投与型と同等の効果が確認されています。現時点では副作用も報告されていません。これにより患者は毎日の注射の苦痛から解放され、特に寄宿舎生活を送る子供たちにとっては大きな利便性となります。週に一度自宅で注射するだけで済むため、子供にとって非常に有益です。現在、私の患者の一人が登録手続きを進めています。この子は先日診察に来た際、毎日の注射が本当に耐えられないと訴えていました。そこで私は「持続型がまもなく発売されるので、その際は連絡して持続型成長ホルモンを処方する」と伝えました。これは保護者にとって非常に喜ばしいことであり、患者にとっても有益です。
キンサイ成長ホルモンの短時間作用型と長時間作用型の違いは？キンサイ製薬の長時間作用型製剤であるPEG化水剤については、我々は第II相および第III相臨床試験に参加し、約100名の患者が臨床検証を受けました。臨床第II相・第III相試験を通じて、長効製剤は患者が受け入れやすく、コンプライアンスが良好であることが全体的に確認されました。週1回の投与で済むためです。一方、短効製剤は毎晩の注射が必要で、子どもにとって苦痛が大きいため、利便性の面では長効製剤が明らかに優れています。さらに、一部の成長ホルモン欠乏症の子供において、体重1kgあたり0.2mgの持続型製剤の投与量は、一般的な短時間作用型製剤よりも優れた効果を示しました。これらが臨床試験全体を通じて私が感じた二点であり、利便性と有効性の両面で持続型製剤が短時間作用型製剤を上回ると考えています。
確かに成長ホルモンは優れた薬剤ですが、その特殊な投与方法（毎日の注射）は子供にとって苦痛であり、特に幼い子供は継続が困難です。また、毎日の投与は保護者の時間を大きく奪います。こうした状況が患児の治療受け入れを難しくし、保護者の継続も困難にしているため、正規の長期間治療を受けている子供は依然として少なく、長期治療の効果に影響を与えています。
短時間作用型成長ホルモン治療を受けた子どもを長期追跡調査した結果、約23％の子どもが月に3回以上注射を欠席し、2年間の治療期間中に処方量の50％以上を欠席した子どもは10～15％に上りました。50％の患者が医師の処方通りに厳格に投与していなかった。このことから、短時間作用型成長ホルモン治療のコンプライアンスは十分とは言えず、改善の余地がある。
金賽成長ホルモンの短時間作用型と長時間作用型の違いは？長時間作用型成長ホルモンの登場は、成長ホルモン治療における新たな飛躍と重要なマイルストーンであり、多くの子供たちにとって福音です。多くの子供は注射回数を減らし、苦痛を軽減できると同時に、保護者の負担も軽減されます。また、寄宿舎で生活する子供たちは注射が不便なため、治療の機会を失っていた可能性があります。長効型が上市されたことで、こうした子供たちも治療を受けられるようになった。同時に、年齢の低い子供たちに対しても、長効型成長ホルモンを使用することで耐容性を確保できるため、この長効型水剤の登場は、より多くの低身長児が治療を受けられることを確実にし、彼らの背を伸ばしたいという夢を叶えることができるだろう。