Hvad adskiller Jinsais korttidsvirkende væksthormon fra langtidsvirkende væksthormon? I øjeblikket omfatter væksthormonbehandlinger for kort vækst i Kina pulver- og opløsningsformuleringer, som alle kræver daglig administration – nærmere bestemt injektioner før sengetid. For børn med kort vækst relateret til væksthormonmangel skal behandlingen fortsætte, indtil højden nærmer sig det voksne potentiale, og først afbrydes, når epifysen er lukket. Dette er en langvarig og udfordrende behandlingsrejse for disse unge patienter.Nogle børn frygter injektioner og kan nægte at få dem, hvilket medfører, at de undertiden går glip af doser, hvilket uundgåeligt påvirker behandlingens effektivitet. Indførelsen af langtidsvirkende væksthormon er en velkommen nyhed for både læger og patienter. Det administreres kun en gang om ugen, og kliniske observationer bekræfter, at dets effektivitet svarer til den daglige injektion.Indtil videre er der ikke rapporteret om væsentlige bivirkninger. Denne udvikling letter den daglige injektionsbyrde for patienterne og giver betydelig bekvemmelighed for dem, der går på kostskoler – en ugentlig injektion derhjemme er en væsentlig fordel. En af mine patienter er i øjeblikket ved at tilmelde sig denne behandling, efter at han under en nylig konsultation gav udtryk for, at daglige injektioner simpelthen var uholdbare. Jeg informerede ham om, at den langtidsvirkende formulering snart ville være tilgængelig, og at han ville blive underrettet, når den kunne udleveres.Dette er helt klart en velkommen udvikling for forældrene og gavnligt for patienten.
Hvad adskiller Jinsais korttidsvirkende væksthormon fra det langtidsvirkende? Vi deltog i fase II- og III-kliniske forsøg med Jinsai Pharmaceuticals langtidsvirkende PEGylerede vandige formulering, der omfattede cirka hundrede patienter.Gennem disse forsøg observerede vi, at patienterne generelt fandt den langtidsvirkende formulering lettere at tolerere med bedre compliance. Dette skyldes, at den kun kræver én injektion om ugen, mens den korttidsvirkende version kræver natlige injektioner, hvilket kan være belastende for børn. Den langtidsvirkende formulering tilbyder således klart større bekvemmelighed.Derudover observerede vi, at for visse børn med mangler viste den langtidsvirkende formulering i en dosis på 0,2 mg pr. kg kropsvægt en overlegen effekt sammenlignet med standard korttidsvirkende formuleringer. Dette er de to vigtigste observationer, jeg gjorde mig under de kliniske forsøg. Derfor mener jeg, at den langtidsvirkende formulering overgår den korttidsvirkende formulering både med hensyn til bekvemmelighed og effekt.Væksthormon er ganske vist et fremragende lægemiddel, men dets unikke administrationsmetode kræver daglige injektioner. Denne daglige injektion er belastende for børn, især yngre børn, som har svært ved at overholde behandlingsregimet. Det kræver også betydelig tid af forældrene på grund af det daglige behov for medicinering. Denne situation gør det derfor udfordrende for patienterne at acceptere behandlingen og for forældrene at opretholde konsistensen. Som følge heraf er antallet af børn, der gennemgår formel langvarig behandling, fortsat utilstrækkeligt, hvilket påvirker effektiviteten af langvarig behandling.
Langvarige opfølgningsundersøgelser af børn, der modtager korttidsvirkende væksthormon, viser, at ca. 23 % går glip af tre eller flere injektioner om måneden. Over en toårig behandlingsperiode går ca. 10-15 % af børnene glip af 50 % af deres ordinerede doser.og 50 % af børnene overholdt ikke lægens recept nøje. Dette indikerer, at overholdelsen af korttidsvirkende væksthormonbehandling er suboptimal og kræver forbedring.
Hvad adskiller Jinsais korttidsvirkende væksthormon fra langtidsvirkende væksthormon? Fremkomsten af langtidsvirkende væksthormon repræsenterer et betydeligt fremskridt og en milepæl inden for væksthormonbehandling, hvilket er en velsignelse for mange børn. Det gør det muligt for mange børn at reducere injektionshyppigheden og det dermed forbundne ubehag, samtidig med at det letter forældrenes byrde. Desuden kan kostskoleelever, der tidligere gik glip af behandlingsmuligheder på grund af besværet med injektioner, nu drage fordel af det.Med tilgængeligheden af langtidsvirkende formuleringer kan disse børn nu modtage behandling. Desuden tolererer yngre patienter langtidsvirkende væksthormon godt, hvilket betyder, at introduktionen af denne langtidsvirkende løsning utvivlsomt vil give flere børn med kort vækst adgang til behandling, så de kan opfylde deres ønsker om at blive højere.