Čím se liší krátkodobě působící růstový hormon společnosti Jinsai od dlouhodobě působícího? V současné době zahrnují léčby růstovým hormonem pro krátkou postavu v Číně práškové a roztokové formulace, které všechny vyžadují denní podávání, konkrétně injekce před spaním. U dětí s krátkou postavou související s deficitem růstového hormonu musí léčba pokračovat, dokud se výška nepřiblíží dospělé postavě a nedojde k uzavření epifýzy, což z ní činí zdlouhavou a náročnou terapeutickou cestu.Některé děti se injekcí bojí a mohou je odmítat, což může vést k vynechání dávek, což nevyhnutelně ovlivňuje účinnost léčby.
Zavedení dlouhodobě působícího růstového hormonu je vítanou zprávou jak pro lékaře, tak pro pacienty. Podává se pouze jednou týdně a klinické pozorování potvrzují, že jeho účinnost odpovídá účinnosti denních injekcí.Dosud nebyly hlášeny žádné významné vedlejší účinky. Tento vývoj zmírňuje zátěž pacientů spojenou s denními injekcemi a nabízí značné pohodlí pro ty, kteří navštěvují internátní školy – týdenní injekce doma představuje podstatný přínos. Jeden z mých pacientů se v současné době registruje pro tuto léčbu, protože během nedávné konzultace vyjádřil, že denní injekce jsou pro něj prostě neúnosné. Informoval jsem ho, že dlouhodobě působící přípravek bude brzy k dispozici a že bude informován, až bude možné jej vydat.To je pro rodiče jednoznačně vítaný vývoj a pro pacienta prospěšné.
Čím se liší krátkodobě působící růstový hormon od dlouhodobě působícího? Účastnili jsme se klinických studií fáze II a III pro dlouhodobě působící PEGylovanou vodnou formuli společnosti Jinsai Pharmaceutical, do kterých bylo zapojeno přibližně sto pacientů.Během těchto studií jsme pozorovali, že pacienti obecně snášeli dlouhodobě působící přípravek lépe a lépe ho dodržovali, protože vyžaduje pouze jednu injekci týdně. Naproti tomu krátkodobě působící verze vyžaduje noční injekce, které mohou být pro děti nepříjemné. Dlouhodobě působící přípravek tedy zjevně nabízí větší pohodlí.Dále jsme zjistili, že u některých dětí s deficitem vykazovala dlouhodobě působící formulace v dávce 0,2 mg na kilogram tělesné hmotnosti vyšší účinnost než konvenční krátkodobě působící formulace. To jsou dvě klíčové poznatky, které jsem získal během klinických studií. V důsledku toho se domnívám, že dlouhodobě působící formulace převyšuje krátkodobě působící formulaci jak z hlediska pohodlí, tak z hlediska účinnosti.Růstový hormon je sice vynikající lék, ale jeho jedinečný způsob podávání vyžaduje denní injekce. Tyto denní injekce jsou pro děti nepříjemné, zejména pro ty mladší, kterým je obtížné dodržovat léčebný režim. Navíc vyžadují značné množství času rodičů, protože je nutné podávat lék každý den. Tato situace proto ztěžuje pacientům přijetí léčby a rodičům dodržování léčebného režimu. V důsledku toho zůstává počet dětí podstupujících formální dlouhodobou léčbu nedostatečný, což má dopad na účinnost dlouhodobé terapie.
Dlouhodobé sledovací studie dětí, kterým je podáván krátkodobě působící růstový hormon, ukazují, že přibližně 23 % z nich vynechá tři nebo více injekcí za měsíc. Během dvouletého léčebného období vynechá přibližně 10–15 % dětí 50 % předepsaných dávek.a 50 % dětí nedodržovalo přísně předpis lékaře. To naznačuje, že dodržování krátkodobé terapie růstovým hormonem není optimální a vyžaduje zlepšení.
Čím se liší krátkodobě působící růstový hormon Jinsai od dlouhodobě působícího růstového hormonu? Příchod dlouhodobě působícího růstového hormonu představuje významný pokrok a milník v terapii růstovým hormonem, který přináší úlevu mnoha dětem. Umožňuje mnoha dětem snížit frekvenci injekcí a s tím spojené nepohodlí a zároveň zmírňuje zátěž rodičů. Navíc mohou nyní těžit i žáci internátních škol, kteří dříve kvůli nepohodlí injekcí přicházeli o možnost léčby.Díky dostupnosti dlouhodobě působících přípravků mohou tyto děti nyní podstoupit léčbu. Mladší pacienti navíc dlouhodobě působící růstový hormon dobře snášejí, což znamená, že zavedení tohoto dlouhodobě působícího řešení nepochybně umožní více dětem s malým vzrůstem přístup k léčbě a splní jejich touhu po vyšší postavě.