効果を発揮するカフェインの正確な必要量は個人差があり、主に体格とカフェイン耐性によって決まります。カフェインは摂取後1時間以内に体内で作用し始め、適量の摂取であれば3～4時間で効果が消失する。カフェイン摂取は必要な睡眠時間を短縮せず、一時的に眠気を軽減するだけである。過剰摂取の危険性として、長期にわたる大量摂取は薬物となり、「カフェイン中毒」を引き起こす可能性がある。
カフェイン中毒には依存症や、神経過敏、イライラ、不安、震え、筋肉痙攣（反射亢進）、不眠、動悸などの身体的・心理的悪影響が含まれます（一般にカフェインは刺激作用を目的に摂取され、試験対策中の学生や夜勤労働者がカフェイン錠剤を服用するケースが多い）。
カフェインはキサンチンアルカロイド化合物であり、中枢神経興奮剤として一時的に眠気を追い払い活力を回復させます。カフェインを含むコーヒー、紅茶、ソフトドリンク、エナジードリンクは広く普及しており、カフェインは世界で最も一般的に使用される精神活性物質です。
北米では成人の90%が毎日カフェインを摂取しています。
多くの天然カフェイン源には、強心剤のテオフィリンやコカイン、タンニン酸などの他の物質を含む、様々なキサンチンアルカロイドも含まれています。
現在、カフェインの特殊成分が人体に及ぼす生理的反応は以下の通りであることが判明している：健康を脅かす活性酸素（フリーラジカル）に対して効果的に抗酸化作用を発揮する。活性酸素は心筋症、動脈硬化、脳卒中、肺気腫、パーキンソン病など多くの疾患の主因である。過剰な活性酸素は身体の代謝に影響を与え、細胞を損傷し、ひいては臓器組織に悪影響を及ぼす。
心臓血管保護機能：高濃度のポリフェノール化合物を含有。この類の化合物は強力な抗酸化物質であり、低密度リポタンパク質の酸化時間を最大3倍遅延させ、血栓を溶解し形成を阻止する。また血管収縮を促進し、血管拡張による頭痛を防止する。さらに少量のコーヒーは心筋収縮能力を高め、血液循環を促進することで心血管疾患予防効果を発揮する。