近日，標題為《父親的抉擇：冒險自製藥物，抑或等待孩子死亡？》的文章在網路引發熱議。報導描述一位僅具高中學歷的父親，為拯救罹患罕見疾病門克氏症的兒子，自學基因編輯技術並自製藥品級化合物，其行為引發廣泛討論。
9月29日，當事人透過微博對自製藥物救治兒子一事作出回應，除感謝各界支持與鼓勵外，更呼籲相關專業人士及檢測機構提供協助與合作。「高中畢業父親自製救子藥物回應」當事人微博截圖
專家：理解但屬非正規且不建議
對於這位父親的舉動，眾人除感嘆動容外，亦不乏對安全性的擔憂。北京協和醫院原藥劑科主任張繼春亦對自製藥品的安全性提出質疑。「靜脈注射劑的生產規範極為嚴格，添加的溶解輔助劑須符合藥品標準，添加量亦有嚴格規定。針對自製藥品，恐怕無人敢斷言其適用性。」張主任強調，雖能理解父親的行為動機，但此舉不符合規範，從專業角度而言，無論在藥品監管或臨床應用層面，絕不建議採取此類行為。
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門克氏症候群屬極罕見遺傳性疾病，因腸道吸收的銅質無法正常從黏膜細胞轉運至血液，導致體內銅離子依賴性酵素（如脯氨酸氧化酶、酪胺酸氧化酶等）活性降低，進而引發身體發育遲緩與功能障礙。