W ostatnich dniach w Internecie pojawił się artykuł zatytułowany „Wybór ojca: zaryzykować wszystko, aby stworzyć własny lek, czy patrzeć, jak umiera jego dziecko”, który wywołał znaczną reakcję opinii publicznej. Artykuł opisuje, jak ojciec z wykształceniem średnim, próbując leczyć swojego syna cierpiącego na rzadki zespół Menkesa, samodzielnie nauczył się edycji genów i zaczął syntetyzować związki farmaceutyczne. Działania tego ojca wywołały szeroką dyskusję.
29 września ojciec odniósł się do tej sprawy na portalu Weibo, wyrażając wdzięczność za publiczne wsparcie i zachętę, jednocześnie apelując o pomoc odpowiednich ekspertów i instytucji badawczych. Zrzut ekranu z postem ojca na portalu Weibo
>Ekspert: Zrozumiałe, ale niezgodne z przepisami i niezalecane
Chociaż wiele osób wyraziło podziw i wzruszenie działaniami ojca, liczni internauci wyrazili obawy dotyczące bezpieczeństwa. Zhang Jichun, były dyrektor oddziału farmacji w szpitalu Peking Union Medical College Hospital, również wyraził obawy dotyczące bezpieczeństwa domowych leków: „Produkcja zastrzyków dożylnych podlega bardzo surowym przepisom. Dodawane środki zwiększające rozpuszczalność muszą spełniać normy farmaceutyczne, a ich ilości są ściśle regulowane. Nikt nie poprze stosowania domowych leków”.
Dyrektor Zhang podkreślił, że chociaż działania ojca są zrozumiałe, są one niezgodne z przepisami. Z profesjonalnego punktu widzenia takie zachowanie nie jest popierane ani przez przepisy farmaceutyczne, ani przez praktykę kliniczną.
Więcej informacji: O zespole kariotypu Menkesa
Zespół kariotypu Menkesa jest niezwykle rzadkim zaburzeniem genetycznym wynikającym z upośledzonego transportu miedzi z komórek błony śluzowej do krwiobiegu po wchłonięciu jelitowym. Powoduje to zmniejszenie aktywności enzymów zależnych od miedzi (takich jak oksydaza lizynoksalowa i tyroksynaza), co prowadzi do zaburzeń rozwojowych i funkcjonalnych.