De afgelopen dagen is een rapport met de titel "De keuze van een vader: alles op het spel zetten om zijn eigen medicijn te maken, of zijn kind zien sterven" viraal gegaan op internet, wat tot veel reacties van het publiek heeft geleid. Het rapport beschrijft hoe een vader met alleen een middelbare schoolopleiding, in een poging om zijn zoon te behandelen die lijdt aan het zeldzame Menkes-syndroom, zichzelf genbewerking heeft aangeleerd en is begonnen met het synthetiseren van farmaceutische verbindingen. De acties van deze vader hebben tot veel discussie geleid.
Op 29 september sprak de vader zich via Weibo uit over de kwestie. Hij bedankte het publiek voor de steun en aanmoedigingen en deed een beroep op relevante deskundigen en testinstellingen om hulp te bieden. Screenshot van de Weibo-post van de vader
>Expert: Begrijpelijk, maar niet conform en niet aan te raden
Hoewel velen bewondering toonden en geraakt waren door de acties van de vader, uitten talrijke internetgebruikers hun bezorgdheid over de veiligheid. Zhang Jichun, voormalig directeur van de afdeling Farmacie van het Peking Union Medical College Hospital, uitte ook zijn bezorgdheid over de veiligheid van het zelfgemaakte medicijn: "De productie van intraveneuze injecties is onderworpen aan zeer strenge voorschriften. De toegevoegde oplosbaarheidsverhogers moeten voldoen aan farmaceutische normen en de hoeveelheden ervan zijn streng gereguleerd. Niemand zou het gebruik van zelfgemaakte medicijnen goedkeuren."
Directeur Zhang benadrukte dat de acties van de vader weliswaar begrijpelijk zijn, maar niet aan de voorschriften voldoen. Vanuit professioneel oogpunt wordt dergelijk gedrag niet aangemoedigd, noch vanuit farmaceutisch regelgevend oogpunt, noch in de klinische praktijk.
Meer lezen: Over het Menkes-karyotypesyndroom
Het Menkes-karyotypesyndroom is een uiterst zeldzame genetische aandoening die ontstaat door een verstoorde kopertransport van slijmvliescellen naar de bloedbaan na opname in de darmen. Dit leidt tot een verminderde activiteit van koperafhankelijke enzymen (zoals lysinoxaloxidase en tyrosinase), wat ontwikkelings- en functionele stoornissen veroorzaakt.