In den letzten Tagen ist ein Bericht mit dem Titel „Die Entscheidung eines Vaters: Alles riskieren, um sein eigenes Medikament herzustellen, oder sein Kind sterben sehen“ im Internet viral gegangen und hat eine erhebliche öffentliche Reaktion ausgelöst. Der Artikel beschreibt, wie ein Vater mit nur einem Highschool-Abschluss, der seinen an dem seltenen Menkes-Syndrom leidenden Sohn behandeln wollte, sich selbst das Gen-Editing beigebracht und mit der Synthese von pharmazeutischen Wirkstoffen begonnen hat. Die Handlungen dieses Vaters haben eine breite Debatte ausgelöst.
Am 29. September äußerte sich der Vater über Weibo zu dieser Angelegenheit und bedankte sich für die öffentliche Unterstützung und Ermutigung, während er gleichzeitig um Hilfe von einschlägigen Experten und Testinstituten bat. Screenshot des Weibo-Beitrags des Vaters
>Experte: Verständlich, aber nicht konform und nicht zu empfehlen
Während viele Bewunderung und Rührung für das Vorgehen des Vaters zum Ausdruck brachten, äußerten zahlreiche Internetnutzer Sicherheitsbedenken. Zhang Jichun, ehemaliger Direktor der Apothekenabteilung des Peking Union Medical College Hospital, äußerte ebenfalls Sicherheitsbedenken hinsichtlich der selbst hergestellten Medikamente: „Die Herstellung von intravenösen Injektionen unterliegt extrem strengen Vorschriften. Die zugesetzten Löslichkeitsverstärker müssen pharmazeutischen Standards entsprechen, und ihre Mengen sind streng reguliert. Niemand würde die Verwendung selbst hergestellter Medikamente befürworten.“
Direktor Zhang betonte, dass die Handlungen des Vaters zwar verständlich, aber nicht konform seien. Aus fachlicher Sicht wird ein solches Verhalten weder von den pharmazeutischen Vorschriften noch von der klinischen Praxis befürwortet.
Weiterführende Literatur: Zum Menkes-Karyotyp-Syndrom
Das Menkes-Karyotyp-Syndrom ist eine äußerst seltene genetische Störung, die durch einen gestörten Kupfertransport aus den Schleimhautzellen in den Blutkreislauf nach der Darmresorption entsteht. Dies führt zu einer verminderten Aktivität kupferabhängiger Enzyme (wie Lysin-Oxidase und Tyrosin-Oxidase) und verursacht Entwicklungs- und Funktionsstörungen.