《醫學啟源》記載白朮「除濕益燥，和中益氣，溫中除脾胃濕，清胃熱，健脾胃，增進食慾，止口渴，安胎」。《神農本草經》載：「味甘溫，無毒。治風寒濕痺、死肌、痙疸，止汗、除熱、消食。」《藥性賦》論白朮云：「味甘性溫無毒，升陽之氣，四效：利尿除濕，健脾開胃，佐黃芩則安胎，主枳實則消痞積。」
白朮主治脾虛所致食慾不振、腹脹腹瀉，痰飲引發之眩暈心悸、浮腫、自汗、胎動不安等症。補益脾胃時宜配伍黨參、甘草等；消解痞滿則宜合用枳殼；健脾燥濕止瀉時宜搭配陳皮、茯苓等。治療寒飲則配伍茯苓、桂枝等；消除浮腫常用茯苓皮、大腹皮等；表虛自汗則與黃耆、浮小麦等合用；胎氣不安伴內熱時可配伍黃芩等。腰酸時可與杜仲、桑寄生等藥材配合使用。
現代藥理學研究證實，白朮具多重藥理作用，包括抗潰瘍、保肝、增強免疫功能、抗壓力、促進造血功能、利尿、抑制子宮收縮、抗氧化、延緩老化、降血糖、抗凝血及抗腫瘤等。其健脾益氣相關藥理作用包含：調節胃腸運動功能、抗潰瘍、保肝、增強免疫功能、抗壓力、促進造血功能等。燥濕利水功效與利尿作用相關，安胎功效則與抑制子宮收縮作用相關。若屬陰虛燥渴或氣滯脹悶者禁用。煎劑常用劑量為6～12克。
白朮經不同加工方式會改變藥效。臨床常用加工法如下：
1. 生白朮：白朮除雜後浸水至充分軟化，切段後日曬乾燥。尤擅健脾通便。生白朮用於通便時，煎劑每日用量上限為30克，常與枳實配伍使用。
2. 炒白朮（別名：炙白朮）製法：先於熱鍋撒入1份小麥麩，待煙氣升起後投入10份白朮薄片，輕炒至淡黃色。取出後篩去麩皮，待其冷卻。炒白朮尤擅於燥濕（乾燥）之效。
3.焦白朮（亦稱焦術、白朮炭）將白朮片置於鍋中，以猛火炒至焦黃色，噴灑清水後取出乾燥。焦白朮擅長溫化寒濕、收斂止瀉。
4.土炒白朮：取五分爐心土（伏龍肝）研成細粉，入鍋加熱，加入五分白朮片，炒至表面附著土色後取出，篩去土粉冷卻。土炒白朮擅長健脾和胃、止瀉止嘔。