『医学啓源』に白朮は「湿を除き燥を益し、中を和して気を益し、中を温め、脾胃の湿を除き、胃熱を取り除き、脾胃を強め、食欲を増進し、渇きを止め、胎を安んずる」と記載。『神農本草経』には「気味甘温、無毒。風寒湿痺、死肌、痙疸を治し、汗を止め、熱を除き、食を消す」と記される。『薬性賦』には白朮について「味は甘く、性質は温かく、毒性はない。昇降作用があり陽に属する。四つの効能がある：利尿作用により除湿効果を発揮し、脾胃を強化して食欲増進効果があり、黄芩を補佐すれば安胎作用があり、枳実を主薬とすれば痞積を消す妙がある」と記されている。
白朮は主に脾虚による食欲不振、腹脹・下痢、痰飲による眩暈・動悸、浮腫、自汗、胎動不安などの病症を主治する。脾胃を補うには党参・甘草などと配合し、痞満を消すには枳殻などと併用し、脾を健やかにし湿を燥して下痢を止めるには陳皮・茯苓などと併用する。寒飲を治すには茯苓、桂枝などと配合する。浮腫を治すには茯苓皮、大腹皮などと常用する。表虚による自汗には黄耆、浮小麦などと併用する。胎気不安に内熱を伴う場合は黄芩などと配合する。腰酸には杜仲、桑寄生などと併用する。
現代薬理学研究により、白朮には抗潰瘍、肝保護、免疫機能増強、抗ストレス、造血機能促進、利尿、子宮収縮抑制、抗酸化、老化防止、血糖降下、抗凝血、抗腫瘍など多様な薬理作用が確認されている。その健脾益気の作用に関連する薬理作用は、胃腸運動機能の調整、抗潰瘍、肝保護、免疫機能増強、抗ストレス、造血機能増強などである。燥湿利水の効能は利尿作用に関連し、安胎の効能は子宮収縮抑制作用に関連している。陰虚による燥渴や気滞による脹悶がある場合は服用を禁忌とする。煎じ薬の常用量は6～12グラム。
白朮の加工方法が異なると効能も変化する。臨床で常用される加工法は以下の通り：
1. 生白朮：白朮を不純物除去後、水に浸して十分に柔らかくし、切り分けて天日干しする。健脾・通便に優れる。生白朮を通便に用いる場合、煎じ薬では1日30グラムまで使用可能で、枳実と併用されることが多い。
2. 炒白朮（ちょうはくじゅつ、別名：炙白朮）は、まず熱した鍋に小麦ふすまを1部撒き、煙が立つのを待ってから白朮薄切り10部を投入し、淡黄色になるまで軽く炒る。取り出してふすまをふるい落とし、冷ます。炒白朮は湿気を燥す（乾燥させる）作用に優れる。
3.焦白朮（焦術・白朮炭とも呼ばれる）は、白朮片を鍋に入れ強火で焦げ黄色になるまで炒り、水を噴霧して取り出し乾燥させる。焦白朮は寒湿を温化（温めて化す）し、収斂（収縮）して下痢を止める作用に優れる。
4.土炒白朮：一分の炉心土（伏龍肝）を微粉に砕き、鍋で熱し、五分の白朮片を加え、表面に土色が絡むまで炒めて取り出し、土をふるい落とし冷ます。土炒白朮は健脾和胃・止瀉止嘔に優れる。