數年前，一篇題為《我在美國治療肺癌的親身經歷》的文章在癌症患者社群引發熱議。故事主角七十歲的樓欽元先生被診斷出RET突變型非小細胞肺癌，他以樂觀堅韌的意志面對艱難曲折的抗癌治療歷程，深深觸動無數病患與醫護人員的心。歷經多種療法後，樓老先生終在美國參與針對RET基因突變腫瘤的新型標靶藥物BLU-667（普拉替尼）臨床試驗，成功控制當時病況。
然而，至今仍有眾多中國患者正為這款亟需的救命藥物四處奔走，卻始終無法取得。值得慶幸的是，就在普拉替尼獲美國核准的同月，這款為樓老先生病情帶來轉機的精準醫療藥物由基石藥業引進，透過優先引進機制，成為當月首度同步登陸博鰲樂城的首款全球新藥，為中國患者點燃治療曙光。然而基石藥業引進這款全球創新藥的腳步並未止步於此。短短半年後，中國國家藥品監督管理局經優先審評審批，有條件批准普魯替尼（普魯替尼膠囊）為國家一類新藥，此乃中國首個獲批的選擇性RET抑制劑。
6月21日普吉法®上市首日，廣東省人民醫院等逾百家醫療機構開立逾200張首張處方箋，意味著超過200名肺癌患者將透過此新治療選項爭取生命延續。目前普吉法®已於全國約70個城市、80家藥局供貨。
【普吉法®於全國約70城市80家藥局供應】
中國首個獲批高選擇性RET抑制劑惠及患者
基石藥業的精準治療藥物普吉法®，作為口服、每日一次給藥的強力高選擇性RET抑制劑，是中國首個具備卓越抗腫瘤活性的選擇性RET抑制劑。根據2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會發表之最新臨床研究數據，普吉法®於RET融合陽性NSCLC患者中展現強效抗腫瘤活性，並具備良好安全性與耐受性。整體反應率達62%，中位無惡化生存期為17.1個月。
「普吉法®獲准前，RET融合陽性NSCLC患者的既有治療方案均效果不彰。普吉法®兼具療效與安全性，為患者帶來顯著生存獲益，預期將成為國內RET融合陽性NSCLC患者的標準治療。」身為普吉法®全球臨床試驗中國主要研究者暨中國肺癌領域權威的廣東省人民醫院吳一龍教授，對普吉法®首度開立處方箋難掩興奮之情。「普吉法®屬口服製劑，用藥便利性高，每日僅需服用一次，能大幅提升患者服藥依從性。該藥物已開始惠及患者，對此我深感欣慰。期盼更多患者能受惠於此。」目前，包括《中國臨床腫瘤學會非小細胞肺癌診治指南2020》、《2021年非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南》、《中國非小細胞肺癌RET基因融合臨床檢測專家共識》在內的權威臨床診療指南，均推薦進行RET基因融合檢測。隨著RET抑制劑獲批及檢測技術進步，規範化篩查RET基因融合的非小細胞肺癌患者，對促進患者早期診斷與治療具有重要意義。
為使普吉法®惠及更多患者，基石藥業正積極推進該產品適應症擴展。目前針對晚期或轉移性RET基因突變甲狀腺癌的適應症擴展申請，已獲中國國家藥品監督管理局受理並列入優先審評。未來普吉法®有望展現更廣泛的治療潛力，使更多患者受益。
RET融合陽性非小細胞肺癌治療迎「烏雲間月光」
肺癌現為中國罹患率與死亡率雙冠的「頭號殺手」。非小細胞肺癌佔肺癌總數80～85%，其中約1～2%患者存在RET融合。資料顯示，RET基因是與細胞增殖密切相關的基因，屬於參與多種腫瘤發生的重要致癌基因。無論是RET基因突變（RET基因本身發生變化）或RET基因融合（RET基因與其他基因發生融合），皆會導致活化的RET蛋白質透過多元信號傳導途徑，干預不同腫瘤細胞的增殖、凋亡與浸潤過程，進而影響腫瘤發生與進展。當時雖已較為明確RET基因與腫瘤的關聯性，但針對RET的靶向藥物尚未獲准上市。
確診後，樓老先生積極投入研究並探索多元治療方案。當得知BLU-667（普拉替尼）臨床試驗針對RET突變腫瘤患者時，立即提交申請並成功參與試驗。半年後，樓老先生腫瘤明顯縮小，咳嗽等症狀消失，心肺功能幾乎恢復，治療終迎來階段性勝利。
樓老先生的治療歷程，正映照出RET融合陽性非小細胞肺癌的診療現狀。數據顯示，此類患者雖佔全體肺癌比例不高，但多數確診時已屬晚期，病情進展迅速且治療困難。過去針對RET融合陽性非小細胞肺癌患者的治療手段極為有限，且療效皆未臻理想。因此患者對更有效、更精準的新藥需求極為迫切。自樓老先生透露透過BLU-667（普拉替尼）臨床試驗成功控制病情後，此消息引發全球患者與醫師的強烈共鳴與關注。更令人動容的是，這款全球頂尖的精準治療藥物由基石藥業引進開發，為中國RET融合陽性非小細胞癌患者開創全新治療選擇。未來基石藥業將透過「基石模式」，持續為中國患者引進更多全球首創腫瘤治療藥物。
全面提升產品可及性，讓普拉替尼更貼近患者
藥物研發突破與上市審批雖為患者帶來希望，但提升藥物可及性才是新藥惠及病患的關鍵。為使患者能盡早使用這項世界頂尖的優質藥物，基石藥業正加速推動供應鏈服務、藥物可及性、支付可及性、服務可及性及用藥依從性等多維度舉措。我們與業界多家領先夥伴建立戰略合作關係，致力讓產品更貼近患者需求。
目前普吉華已成功入選2021年成都「惠蓉保特定高額藥品清單」、微医保百萬醫療保險2021升級版特藥清單、水滴百萬醫療2021版特藥清單。基石藥業更於水滴募捐平台開設綠色募捐通道（募捐專線：400-686-1179），加速改善經濟困難患者的籌款流程。我們確信這些商業保險與惠民保等創新支付模式，能有效減輕患者的負擔。
此外，針對低收入及發病前生活補助受助者之「醫藥募捐」患者援助計畫，亦預定於七月啟動。由北京生命綠洲服務中心營運的患者支援平台「生命守望」，定期提供公益性患者教育活動及最新藥品獲取資訊，詳情可透過官方帳號追蹤獲取。
醫療服務方面，基石藥業積極拓展全國醫院周邊藥局及DTP（Direct to Patient）直營藥局網絡，同時串聯網路醫院等平台整合線上醫師資源，使患者能便捷取得包含線上診療服務、豐富疾病知識及高品質病程管理在內的全流程服務，致力提升患者生活品質。