数年前、「アメリカで肺がんを治療した私の体験」という記事ががん患者コミュニティで話題を呼んだ。主人公である70歳の楼欽元（ロウ・キンゲン）氏はRET変異型非小細胞肺がんと診断され、困難で紆余曲折あるながらも楽観的で強い意志を持って抗がん治療に臨む姿は、無数の患者や医療関係者の心を動かした。様々な治療法を試した後、楼老先生はついにアメリカで実施されたRET遺伝子変異腫瘍に特化した新型標的治療薬BLU-667（プラチニブ）の臨床試験治療を受け、当時の病状を良好にコントロールすることに成功した。
しかし、より多くの中国人患者が今もこの緊急に必要な救命薬を必死に探し求めているが、入手できない状況が続いている。幸いなことに、プラチニブが米国で承認されたその月、楼老先生の病状に転機をもたらしたこの精密医療薬は基石薬業によって導入され、先行導入により博鰲楽城で初めてその月に同時導入されたグローバル新薬となり、中国の患者に治療の希望をもたらした。しかし、基石薬業がこのグローバルイノベーション医薬品を中国に導入する歩みはこれにとどまらない。わずか半年後、中国国家薬品監督管理局は優先審査・承認を経て、プルチニブ（プルチニブカプセル）を国家一類新薬として条件付き承認した。これは中国で初めて承認された選択的RET阻害剤である。
6月21日、プジファ®上市初日に広東省人民医院など100以上の病院で200件以上の初回処方箋が発行され、200人以上の肺がん患者が新たな治療選択肢を通じて延命を図れることを意味する。現在、プジファは全国約70都市の約80薬局で取り扱われている。
【プジファ®、全国約70都市80薬局で供給開始】
中国初の承認高選択性RET阻害剤が患者に恩恵
基石医薬の精密治療薬プジファ®は、経口・1日1回投与の強力かつ高選択性RET阻害剤であり、優れた抗腫瘍活性を有する中国初の選択的RET阻害剤である。2021年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表された最新の臨床研究データによると、プジファ®はRET融合陽性のNSCLC患者において強力な抗腫瘍活性を示し、良好な安全性と忍容性を有している。全体奏効率は62％、無増悪生存期間の中央値は17.1ヶ月であった。
「プジファ®の承認前、RET融合陽性NSCLC患者の既存治療法はいずれも効果が不十分でした。プジファ®は有効性と安全性を両立させ、患者に明らかな生存利益をもたらし、国内におけるRET融合陽性NSCLC患者の標準治療となることが期待されます。」プジファ®のグローバル臨床試験における中国主要研究者であり、中国肺癌分野の専門家である広東省人民医院の呉一龍教授は、プジファ®初の処方箋発行に興奮を隠せなかった。「プジファ®は経口投与で利便性が高く、1日1回投与のため患者の服薬コンプライアンスが大幅に向上します。この薬剤が患者に恩恵をもたらし始めたことを大変嬉しく思います。より多くの患者が恩恵を受けることを期待しています。」現在、『中国臨床腫瘍学会非小細胞肺癌診療ガイドライン2020』、『2021年非小細胞肺癌分子病理検査臨床実践ガイドライン』、『中国非小細胞肺癌RET遺伝子融合臨床検査専門家コンセンサス』を含む権威ある臨床診療ガイドラインは、いずれもRET遺伝子融合検査を推奨している。RET阻害剤の承認と検査技術の進歩に伴い、RET遺伝子融合を有する非小細胞肺がん患者を規範的に検出することは、患者の早期診断と治療を支援する上で重要な意義を持つ。
プジファ®をより多くの患者に届けるため、基石薬業は同製品の適応症拡大にも積極的に取り組んでいる。現在、進行性または転移性RET遺伝子変異甲状腺癌に対する適応症拡大申請は中国国家薬品監督管理局に受理され、優先審査対象に指定されている。今後プジファ®はさらなる治療可能性を示し、より多くの患者が恩恵を受けることが期待される。
RET融合陽性非小細胞肺癌治療に「暗雲の隙間から月明かり」
肺癌は現在、中国において罹患率・死亡率ともに首位を占める「最大の殺し屋」である。非小細胞肺癌は全肺癌の80～85％を占め、そのうち約1～2％の患者がRET融合を有している。資料によると、RET遺伝子は細胞増殖と密接に関連する遺伝子であり、多様な腫瘍発生に関与する重要な癌遺伝子である。RET遺伝子変異（RET遺伝子自体の変化）とRET遺伝子融合（RET遺伝子と他遺伝子の融合）はいずれも、活性化されたRETタンパク質が多様なシグナル伝達経路を介して異なる腫瘍細胞の増殖・アポトーシス・浸潤に関与し、腫瘍発生・進展に影響を与える。当時、RET遺伝子と腫瘍の関係はすでに比較的明確であったものの、RETを標的とした薬剤はまだ承認されていなかった。
診断後、楼老先生は多くの研究を行い、積極的に様々な治療法を模索した。BLU-667（プラチニブ）の臨床試験がRET変異を有する腫瘍患者を対象としていることを知ると、すぐに申請を提出し、臨床試験への参加に成功した。半年後、楼老先生の腫瘍は明らかに縮小し、咳などの症状は消失、心肺機能はほぼ回復し、治療はついに段階的な勝利を収めた。
楼老先生の治療経過は、RET融合陽性非小細胞肺癌の診療現状を反映している。データ上、RET融合陽性非小細胞肺がん患者は全がん患者に占める割合は高くないものの、この種の患者は診断時にすでに進行期であることが多く、病状の進行が速く、治療が困難である。これまでRET融合陽性非小細胞肺がん患者に対する治療法は非常に限られており、いずれも効果が理想的ではなかった。そのため、患者はより効果的で精密な新薬へのニーズが非常に切実であった。楼老先生がBLU-667（プラチニブ）の臨床試験により病状が良好にコントロールされたことを明かした後、国内外の患者や医師は大きな感動と関心を寄せた。さらに感動的なのは、この世界最先端の精密治療薬が基石薬業によって導入・開発され、中国のRET融合陽性非小細胞癌患者に新たな治療選択肢をもたらしたことである。今後、基石薬業は「基石モデル」を通じて、中国の患者にさらに多くの世界初の腫瘍治療薬を提供していく。
製品のアクセス性を全面的に向上させ、プラティニを患者により身近に
医薬品の開発突破と上市承認は患者に希望をもたらす一方で、医薬品のアクセス性向上こそが新薬が患者に恩恵をもたらす鍵である。患者が一日も早くこの世界最先端の優れた薬を利用できるよう、基石薬業はサプライチェーンサービス、薬剤アクセス、支払いアクセス、サービスアクセス、服薬コンプライアンスなど多角的な取り組みを加速。業界をリードする複数のパートナーと戦略的提携関係を構築し、製品を患者により身近なものとすることを目指している。
現在、プジファ（普吉華）は2021年成都「恵蓉保特定高額医薬品リスト」、微医保百万医療保険2021年アップグレード版特薬リスト、水滴百万医療2021年版特薬リストへの採用が成功している。基石薬業はさらに水滴募金プラットフォームにグリーン募金チャネル（募金ホットライン：400-686-1179）を設置し、特に困窮する患者の資金調達プロセスを加速しています。これらの商業保険や惠民保などの革新的な支払い方法が、患者の支払い負担をある程度軽減できると確信しています。
さらに、低所得者及び発病前の生活保護受給者を対象とした「医薬募金」患者支援プロジェクトも7月に開始予定です。北京生命オアシスサービスセンターが運営する患者支援プラットフォーム「生命守望」では、定期的に公益的な患者教育活動や最新の医薬品アクセス情報などを提供しており、公式アカウントをフォローすることで詳細を確認できます。
医療サービス面では、基石薬業は全国の病院周辺薬局やDTP（Direct to Patient）直営薬局の展開を積極的に推進するとともに、インターネット病院などと連携してオンライン医師リソースを連動させ、患者が便利なオンライン診療サービス、豊富な疾病知識、質の高い病程管理を含む全プロセスサービスを受けられるようにし、患者の生活の質向上を支援しています。