Diversi anni fa, un articolo intitolato "Il mio percorso di cura del cancro ai polmoni negli Stati Uniti" è diventato virale all'interno delle comunità di sostegno ai malati di cancro. Il suo protagonista, Lou Qinyuan, 70 anni, era stato diagnosticato un cancro ai polmoni non a piccole cellule con mutazione del gene RET. La sua ardua ma tenace lotta contro la malattia, caratterizzata da ottimismo e forza d'animo, ha trovato profonda risonanza in innumerevoli compagni di sventura e professionisti del settore medico.Dopo aver esplorato varie opzioni terapeutiche, Lou è finalmente riuscito a controllare efficacemente la malattia partecipando a una sperimentazione clinica statunitense sul BLU-667 (pralsetinib), una nuova terapia mirata specificamente progettata per i tumori con mutazione RET.
Tuttavia, innumerevoli pazienti cinesi hanno continuato a lottare disperatamente per accedere a questo farmaco salvavita di cui avevano urgente bisogno.Fortunatamente, proprio nel mese in cui il pralsetinib ha ottenuto l'approvazione per il mercato statunitense, questo farmaco di precisione che ha trasformato la prognosi del signor Lou è stato introdotto da CStone Pharmaceuticals. Aprendo una nuova strada, è diventato il primo farmaco innovativo a livello globale ad essere lanciato contemporaneamente in Cina attraverso la Boao Lecheng Free Trade Zone, portando speranza terapeutica ai pazienti cinesi. Ma l'impegno di CStone nel portare questa innovazione leader a livello mondiale in Cina si estende ulteriormente.Nel giro di soli sei mesi, l'Amministrazione nazionale cinese dei prodotti medici ha concesso l'approvazione condizionata alle capsule di Pritinib (Pritinib) come nuovo farmaco di classe I attraverso il suo percorso di revisione e approvazione prioritaria. Questo segna il primo inibitore selettivo RET approvato in Cina.
Il 21 giugno, Pritinib? ha registrato oltre 200 prescrizioni iniziali in 100 ospedali, tra cui il Guangdong Provincial People's Hospital, nel suo primo giorno di disponibilità sul mercato, il che significa che oltre 200 pazienti affetti da cancro ai polmoni potranno ora beneficiare di questa nuova opzione terapeutica per prolungare la loro vita. Attualmente, Pritinib? è disponibile in quasi 80 farmacie in circa 70 città in tutto il paese.
【Puxihua® disponibile a livello nazionale in 80 farmacie in quasi 70 città】
Il primo inibitore RET altamente selettivo approvato in Cina a beneficio dei pazienti
Il farmaco di precisione Puxihua® di Incortex Pharmaceuticals è un inibitore RET orale, da assumere una volta al giorno, potente e altamente selettivo, che dimostra una forte attività antitumorale. È anche il primo inibitore RET selettivo approvato in Cina.Secondo gli ultimi dati della ricerca clinica divulgati al meeting annuale 2021 dell'American Society of Clinical Oncology, Puxihua® ha dimostrato una potente attività antitumorale con sicurezza e tollerabilità favorevoli nei pazienti con NSCLC positivo alla fusione RET. Il tasso di risposta complessivo ha raggiunto il 62%, con una sopravvivenza mediana libera da progressione di 17,1 mesi.
"Prima dell'approvazione di Puxihua per la commercializzazione, le opzioni terapeutiche esistenti per i pazienti affetti da NSCLC con fusione RET positiva davano risultati insoddisfacenti. Puxihua bilancia l'efficacia con la sicurezza, offrendo significativi benefici in termini di sopravvivenza per i pazienti ed è destinato a diventare il trattamento standard per i pazienti affetti da NSCLC con fusione RET positiva in Cina."In qualità di ricercatore principale per gli studi clinici globali su Puxihua in Cina, il professor Wu Yilong del Guangdong Provincial People's Hospital, esperto nel campo del cancro al polmone in Cina, ha espresso grande entusiasmo al momento di prescrivere Puxihua per la prima volta. "La somministrazione orale e la dose giornaliera unica di Puxihua migliorano significativamente la compliance dei pazienti. Sono lieto che questo farmaco stia ora apportando benefici ai pazienti e mi auguro che un numero sempre maggiore di pazienti possa trarne vantaggio".
Attualmente, le linee guida cliniche autorevoli, tra cui le Linee guida 2020 della Società cinese di oncologia clinica per la diagnosi e il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule, le Linee guida 2021 per la pratica clinica dei test patologici molecolari del carcinoma polmonare non a piccole cellule e il Consenso degli esperti cinesi sulla rilevazione clinica dei riarrangiamenti del gene RET nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, raccomandano tutti il test di riarrangiamento del gene RET.Con l'approvazione delle terapie mirate con inibitori RET e i progressi nella tecnologia di rilevamento, l'identificazione standardizzata dei pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule che presentano fusioni del gene RET riveste un'importanza significativa nel facilitare la diagnosi e il trattamento precoci.
Per estendere la portata di Prutigalimab™ a un numero maggiore di pazienti, CStone Pharmaceuticals sta attivamente esplorando la sua applicazione in ulteriori indicazioni. La domanda di estensione dell'indicazione di Prutigalimab™ nel carcinoma tiroideo avanzato o metastatico con mutazione del gene RET è stata accettata dalla China National Medical Products Administration (NMPA) e ha ottenuto la revisione prioritaria. Ciò segnala il potenziale del farmaco di apportare benefici a una popolazione di pazienti più ampia in futuro.
Una speranza per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule RET-positivo
Il carcinoma polmonare rimane la principale causa di incidenza e mortalità per cancro in Cina. Il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) rappresenta l'80-85% di tutti i sottotipi di carcinoma polmonare, con circa l'1-2% dei pazienti affetti da NSCLC che presentano fusioni RET.I dati indicano che il gene RET, un oncogene chiave strettamente legato alla crescita cellulare, svolge un ruolo significativo nello sviluppo di tumori multipli. Sia le mutazioni del gene RET (alterazioni intrageniche) che le fusioni del gene RET (riarrangiamenti intergenici) portano all'attivazione della proteina RET che partecipa alla proliferazione delle cellule tumorali, all'apoptosi e all'invasione attraverso varie vie di segnalazione, influenzando così la progressione del tumore.A quel tempo, sebbene la relazione tra il gene RET e i tumori fosse relativamente ben consolidata, non erano ancora stati approvati farmaci mirati alla via RET.
Dopo la diagnosi, il signor Lou ha intrapreso ricerche approfondite e ha esplorato attivamente varie opzioni terapeutiche. Dopo aver appreso che la sperimentazione clinica BLU-667 (pralsetinib) era specificamente mirata ai pazienti con tumori mutati RET, ha prontamente presentato una domanda ed è stato ammesso alla sperimentazione.Sei mesi dopo, il tumore del signor Lou si era ridotto in modo significativo, i sintomi come la tosse erano scomparsi e la sua funzione cardiopolmonare era in gran parte recuperata, segnando un importante traguardo terapeutico. Il percorso terapeutico del signor Lou riflette l'attuale panorama diagnostico e terapeutico per il carcinoma polmonare non a piccole cellule RET-positivo.Sebbene i pazienti affetti da NSCLC con fusione RET positiva costituiscano una percentuale relativamente piccola di tutti i pazienti oncologici dal punto di vista statistico, la maggior parte di essi viene diagnosticata in uno stadio avanzato con una rapida progressione della malattia, il che rappresenta una sfida significativa dal punto di vista terapeutico. Le opzioni terapeutiche precedenti per questo gruppo di pazienti erano estremamente limitate e generalmente producevano risultati insoddisfacenti. Di conseguenza, esiste un'urgente necessità di terapie innovative più efficaci e mirate con precisione.Quando il professor Lou ha rivelato che la sua condizione era stata efficacemente controllata attraverso studi clinici con BLU-667 (pralsetinib), pazienti e medici di tutto il mondo hanno espresso profondo entusiasmo e vivo interesse. Ancora più incoraggiante è il fatto che questa medicina di precisione pionieristica a livello globale, introdotta e sviluppata da CStone Pharmaceuticals, offra una nuova opzione terapeutica per i pazienti cinesi con NSCLC RET-positivo. In futuro, CStone continuerà a sfruttare il suo modello innovativo per fornire ai pazienti cinesi trattamenti oncologici di prima classe a livello globale.
Migliorare l'accessibilità complessiva al prodotto per avvicinare Praluetamib ai pazienti
Sebbene le scoperte nello sviluppo dei farmaci e le approvazioni normative offrano indubbiamente speranza, migliorare l'accessibilità ai farmaci rimane fondamentale per garantire che i medicinali innovativi apportino benefici ai pazienti.Per consentire ai pazienti di accedere il più rapidamente possibile a questo trattamento leader a livello mondiale, CStone Pharmaceuticals ha accelerato gli sforzi su più fronti. Attraverso la creazione di partnership strategiche con i principali collaboratori del settore in aree quali i servizi della catena di approvvigionamento, l'accessibilità ai farmaci, l'accessibilità ai pagamenti, l'accessibilità ai servizi e l'aderenza alla terapia, l'azienda si impegna a portare i propri prodotti più vicini ai pazienti.
Attualmente, Puxihua è stato inserito con successo nel Catalogo dei farmaci specifici ad alto costo 2021 di Chengdu Huirongbao, nell'elenco aggiornato dei farmaci specialistici 2021 dell'assicurazione medica Weibao Million e nell'elenco dei farmaci specialistici 2021 dell'assicurazione medica Shuidihui Million.Coalition Pharmaceuticals ha anche creato un canale dedicato alla raccolta fondi sulla piattaforma Shuidichou (numero verde per la raccolta fondi: 400-686-1179) per accelerare la raccolta fondi a favore dei pazienti in condizioni di estrema difficoltà. Si prevede che questi metodi di pagamento innovativi, tra cui assicurazioni commerciali e programmi di assicurazione sociale, alleggeriranno in modo significativo l'onere finanziario dei pazienti.
Inoltre, a luglio sarà lanciato il programma di assistenza ai pazienti "Medicine Fund", che coprirà le persone a basso reddito e quelle che ricevevano sussidi di sussistenza prima della diagnosi. La piattaforma di assistenza ai pazienti Life Watch, avviata dal Beijing Life Oasis Service Centre, offre regolarmente attività di educazione dei pazienti di pubblica utilità e aggiornamenti sull'accessibilità dei farmaci. Maggiori dettagli sono disponibili seguendo il loro account ufficiale.
Per quanto riguarda i servizi sanitari, CStone Pharmaceuticals sta espandendo attivamente la sua rete nazionale di farmacie adiacenti agli ospedali e di farmacie DTP (Direct-to-Patient) gestite direttamente. Le collaborazioni con ospedali online e altre piattaforme integrano le risorse mediche online, consentendo ai pazienti di accedere a comode consulenze di telemedicina, conoscenze complete sulle malattie e servizi di gestione delle malattie end-to-end di alta qualità. Questo approccio olistico mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti.